Hướng nghiên cứu mới trong điều trị các bệnh về tim mạch, ung thư ở người

Nghiên cứu được các nhà khoa học Việt tại đại học Khoa học và công nghệ Hong Kong (HKUST) thực hiện, đạt bước tiến quan trọng trong lĩnh vực sinh học phân tử khi tìm ra cơ chế phi cổ điển của phức hợp vi xử lý (Microprocessor) trong quá trình tổng hợp vi sợi RNA (miRNA). Đây là cơ chế sinh học phân tử mới của phức hợp vi xử lý trong tổng hợp vi sợi RNA, chưa từng được phát hiện trước đây.

Theo PGS. Nguyễn Tuấn Anh, trưởng nhóm nghiên cứu cho biết vi sợi RNA là các phân tử nhỏ đóng vai trò quan trọng trong việc điều hòa biểu hiện của gene. Sự sai lệch trong vi sợi RNA có thể gây ra nhiều bệnh trên người. Suốt 20 năm qua các nhà khoa học đã tìm cách giải đáp, nhưng chỉ được một phần.

Trong nghiên cứu này, nhóm đã ứng dụng công nghệ giải trình tự DNA thế hệ mới để thu thập hàng tỷ chuỗi trình tự. Sau đó ứng dụng các mô hình toán học và sử dụng phương pháp tin sinh học khác nhau để tìm ra mô hình sinh học phù hợp nhất.

PGS. Nguyễn Tuấn Anh đã thu về kết quả khi phát hiện ra một cơ chế sinh học phân tử mới của phức hợp vi xử lý trong tổng hợp vi sợi RNA có thể mở ra cơ hội phát triển các liệu pháp can thiệp, như liệu pháp gene, ứng dụng điều trị các bệnh liên quan đến vi sợi RNA, như ung thư và bệnh tim mạch. Các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học cũng có thể áp dụng kết quả của nghiên cứu này để tìm kiếm các mục tiêu thuốc mới và phát triển liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến vi sợi RNA.

PGS. Nguyễn Tuấn Anh cùng mô hình DNA. Ảnh: NVCC

Trong tương lai, PGS. Nguyễn Tuấn Anh chia sẻ nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục dựa vào phát kiến này để thiết kế những tiền chất vi sợi RNA nhân tạo, dùng trong công nghệ điều hòa gene. Theo đó, các tiền chất này khi đưa vào trong tế bào, nó sẽ sản sinh ra một vi sợi RNA mình thiết kế, giúp tăng hay giảm biểu hiện của một gene đích mà mình nhắm tới.

Với nghiên cứu này đã mở ra một hướng mới trong việc điều trị các bệnh tim mạch hay rối loạn thần kinh. Việc phát hiện ra cơ chế sinh tổng hợp vi sợi RNA phi chuẩn không chỉ mang đến cái nhìn mới về cơ chế của quá trình sinh tổng hợp vi sợi RNA mà còn mở đường cho việc điều hòa vi sợi RNA để điều trị nhiều bệnh ở người.